近 日，斯坦福大学化学生物学博士 E gan Peltan 发布了一篇长文 ，谈了他对“ OpenAI、Anthropic这些 前沿AI巨头为什么密集布局生物技术？”的思考。 这位博士师承诺贝尔化学奖得主Carolyn Bertozzi，还是一家抗衰老初创Euler Bio的创始人，既有顶尖学术实验室的科研训练，也有一线药物研发和创业实践经验。 他认为，AI制药的真正价值不只是加速分子设计，而是重构药物研发体系。目前的药物研发就像造火箭，投入巨大、周期漫长、充满不确定性。 而AI有望通过整合研发信息、辅助科学决策和管理项目，让一个精简团队也能调用外部CRO、CDMO等成熟供应链，运营多条药物研发管线，催生出“一人药企”这样的新型Biotech组织形态。 由此他大胆预言： AI制药就像造火箭，下一家SpaceX将诞生在生物技术领域。 并进一步提出，如果AI能够解决药物研发这种长周期、高不确定性的复杂问题，其能力还可能迁移到汽车、能源等更多实体产业，成为AI改造现实世界生产力的重要突破口。 生物医药研发战略专家Frank S. David、资深医药与生物科技记者Matthew Herper等都对该文章给出了极高评价。 下文中，智药局编译了这篇名为“ Pipeline-in-a-Person will help AI accelerate R&D ”的文章与 大家做交流分享。 科技巨头押注AI制药 不只是为了挣钱 上周，OpenAI官宣收购AI制药初创 Orchestra Bio ；周二，Anthropic披露收购了由“一人药企” Mithril Medicine s，该公司依托AI驱动，只靠创始人Cody Tranbarge单人运营。 Anthropic创始人Dario Amodei在观点文章《仁爱的机器：AI如何让世界变得更美好》（Machines of Loving Grace: How AI Could Transform the World for the Better）开篇就将 生物与健康 列为前沿AI正向落地的核心方向。 两家巨头也都面向科研人员推出了AI智能体产品Rosalind与Claude Science，向药企售卖工具，赋能药物发现、开发与商业化，本身就是一门可持续的生意。 但作者认为，驱动这一系列收购的，不止盈利与向善这两层动机：前沿AI巨头正借药物研发这一场景，验证全新的人机协作范式，以此提升实体世界的生产力。 动物模型噪声太大 AI制药最大困难在验证 医疗和药物有本质的区别，医疗属于服务供给，需要不间断的培养更多专业人才，医生会不断老去退休，社会就要持续投入培养新医师。 但药物是长期存续的，如今接受大型手术的患者，依然受益于 20 世纪初麻醉剂与抗生素的发现。 因而开发新一代药物，无论是新型抗生素、抗病毒药、罕见病根治疗法，会是AI能带给人类最有价值的长期贡献之一。 这一贡献的诞生极为艰难，以至于很多计算机科研人员会对生物医药的推进速度感到沮丧，这很正常。 下个月是GPT诞生四周年，这个颠覆性的技术的发展速度远超人类想象。从一开始连单词strawberry里字母r的数量都数不对，AI在短短四年内已经能够提出千禧年大奖难题的全新解法。 但药物创新天然需要长周期。给12名受试者用药一个月，不可能拿到长达一年的长期安全性数据，像低密度脂蛋白胆固醇（LDL‑C）、眼内压（IOP）、骨密度（BMD）这类可靠标志物，更建立在多年结局数据的相关性验证之上。 AI能不能加速药物发现与开发？两家巨头都给出肯定答案，我也认同。 但到目前为止，生物医药领域围绕AI的热潮，大多停留在设计阶段，包括设计结合分子、数据分析、批量处理低信息密度的静态数据，这些其实都不是药物研发真正的瓶颈。 生物背景的读者都熟悉代谢通路里的 限速步骤 概念：整条通路的速度，无法快于通路里最慢的那一步酶促反应。那药物发现与开发的限速步骤究竟是什么？ 我认为AI制药的限速步骤，是验证。疾病动物模型要么噪声很大、预测能力微弱，要么干脆给出误导信号。 想象一下：让Claude或者Codex帮你写程序，但配套的测试用例本身存在硬伤，程序上线之后马上出现了各种异常bug。 哪怕明天Claude直接输出一款阿尔茨海默病根治药的化学结构，我们也要等大约十年才能确认它是否有效，就算一切顺利、节奏拉满的情况下，也要七年。 很遗憾，我们被疾病本身的进展速度限制。只能寄希望于它在5xFAD阿尔茨海默病小鼠模型中起效，否则后续很难推进。 既然AI无法加快验证这个限速环节，那AI又该如何提速药物研发？我猜，这正是前沿 AI 实验室想要攻克的命题。 而且我们也能从AI巨头的决策中看出一个区分，对于同类最优（Best in class）、me‑too药物，AI的优势在效率加速，AI的
